发布时间: 2025-03-26 10:53:56 文章来源:药队长 推荐人数: 144
伊米苷酶是一种通过基因重组技术生产的药物,主要应用于治疗Ⅰ型戈谢氏病(Gaucher disease)。这种药物能够特异性地催化葡萄糖脑苷酯水解,从而有效缓解患者的病症。接下来我们将从几个方面深入了解该药物的作用与功效、用法用量以及副作用和注意事项。
伊米苷酶作为一种关键性酶替代疗法,主要用于确诊患有Ⅰ型戈谢氏病的儿童及成人患者。这种疾病可能引发贫血、血小板减少、骨病、肝肿大或脾肿大等复杂症状。通过使用伊米苷酶,患者体内异常积累的葡萄糖脑苷酯可被水解成葡萄糖和神经酰胺,进而减轻病情影响。
伊米苷酶为具有497个氨基酸的糖蛋白,含有4个N-环连接的糖基化位点。它的作用在于通过水解过程将葡萄糖脑苷酯降解成较为简单的分子结构,这一化学反应有助于恢复正常细胞功能,改善由戈谢氏病引起的各种病理表现。
在临床上,经过长期观察,多数接受伊米苷酶治疗的患者显示出了明显的健康改善迹象,例如血液指标恢复正常范围,器官体积缩小等。对于提高患者生活质量而言,伊米苷酶无疑起到了不可或缺的作用。
伊米苷酶采取静脉滴注方式给药,其剂量需依据每位患者的具体情况个体化调整。
起始剂量一般应小于2.5U/kg每周三次,随着治疗进程可根据实际需求逐步增加到60U/kg,每周一次,或者延长至每四周一次。
大多数情况下,经验丰富的医生会推荐以60U/kg每两周一次的频率进行治疗。当患者出现良好疗效后,为了维持治疗效果,剂量可能会适当下调。
虽然伊米苷酶在治疗Ⅰ型戈谢氏病方面表现出色,但在使用过程中仍然存在一些需要特别关注的问题。
在超过两打的高歇氏病患者临床实验中,仅极少数人报告有轻微不适如头痛、恶心、腹部不适、眩晕等症状。此外,还有部分病例提到皮肤瘙痒、皮疹现象以及血压变化情况。
不到1%的患者群体里曾记录到肺动脉高压和肺炎案例,尽管这些属于戈谢病固有的并发症,但仍建议对伴有发热呼吸道症状者实施详细检查。另外,在第一年内定期监测IgG抗体形成非常重要,特别是那些曾经使用Ceredase(阿糖苷酶注射液)产生抗药性或过敏反应的病人更需谨慎处理。
法国赛诺菲药厂生产的伊米苷酶原研药价格约为364美元一盒。此药品已在中国市场销售,不过尚未纳入国家医保体系,目前也没有发现仿制药上市。
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