发布时间: 2025-03-26 10:51:47 文章来源:药队长 推荐人数: 144
伊米苷酶是一种基因重组技术生产的药物,适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。该病可能导致贫血、血小板减少症、骨骼疾病以及肝脾肿大。伊米苷酶通过特异性催化葡萄糖脑苷酯水解,帮助降解成葡萄糖和神经酰胺,从而改善患者的症状。本文将详细介绍伊米苷酶的作用与功效、用药时的注意事项以及禁忌。
伊米苷酶是葡萄糖脑苷酯酶的类似物,由497个氨基酸组成的糖蛋白,含有4个N-环连接的糖基化位点。它能够特异性地催化葡萄糖脑苷酯的水解,使其分解为葡萄糖和神经酰胺。这一过程有助于减少体内葡萄糖脑苷酯的积累,改善患者的症状。
该药物主要用于治疗1型戈谢病,特别是对于那些患有贫血、血小板减少症、骨病或肝脾肿大的患者。根据病情严重程度,推荐剂量范围从每公斤体重2.5单位,每周三次,到每公斤体重60单位,每两周一次。
在治疗过程中,大部分患者表现出良好的反应,例如血液指标的改善和器官功能的恢复。然而,少部分患者可能出现抗伊米苷酶IgG抗体,这可能增加过敏反应的风险。
对于孕妇,目前没有证据表明伊米苷酶会导致主要出生缺陷或其他不良孕产妇或胎儿结果。然而,妊娠期伴有症状性1型戈谢病的风险仍然存在。哺乳期妇女中,母乳喂养婴儿未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应,但需要综合考虑母乳喂养对发育和健康的益处。
伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到验证。不过,其在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未明确。
尽管尚无明确的临床药物相互作用研究,为了避免潜在风险,患者应尽量避免与其他药物同时使用,或在使用前咨询医生。
伊米苷酶不含防腐剂,因此需要严格的无菌技术进行配制和稀释。此外,储存时需保持在2-8摄氏度范围内避光保存,且运输也应在相同条件下进行。
法国赛诺菲药厂出口土耳其版原研药的价格大约为364美元一盒,每盒包含400U/10ml的伊米苷酶。
建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成情况,尤其是出现抗伊米苷酶抗体的患者,在继续治疗时应格外小心。若出现类速发过敏反应,多数患者可通过降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后成功继续治疗。
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