发布时间: 2025-03-26 10:52:56 文章来源:药队长 推荐人数: 143
伊米苷酶是一种通过基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物,主要用于治疗成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。该药物由法国赛诺菲药厂生产,每盒价格约为364美元。虽然伊米苷酶尚未纳入中国医保体系,但其疗效已被广泛认可。
伊米苷酶能够特异性催化葡萄糖脑苷酯水解,使其分解为葡萄糖和神经酰胺,从而缓解由1型戈谢病引起的一系列症状,如贫血、血小板减少症、骨骼疾病以及肝脾肿大等。对于这类病症,伊米苷酶提供了一种安全有效的治疗选择。
伊米苷酶含有497个氨基酸,属于一种糖蛋白,具有4个N-环连接的糖基化位点。它通过静脉输注的方式给药,并能在短时间内达到稳态。输注后,血浆酶活性半衰期约为3.6至10.4分钟,而血浆清除率则在9.8到20.3mL/min/kg之间。
目前,伊米苷酶适用于2岁及以上的儿童与成人患者,尤其针对因1型戈谢病导致的各种症状。然而,对于2岁以下的儿童患者,其安全性和有效性尚待进一步研究确认。
为了正确地使用伊米苷酶,需要严格按照特定的准备和使用说明操作。这不仅有助于提升治疗效果,还能最大限度地降低副作用风险。
首先,根据患者的个体化给药方案,确定所需的小瓶数量并从冰箱取出。接下来,将10.2mL注射用无菌水缓慢注入每个装有400单位伊米苷酶的小瓶内壁进行重组。重组后的溶液浓度应达到40单位/mL,且需仔细检查是否有颗粒物质或变色现象。
接着,每瓶取10ml,并丢弃未使用的部分。随后,利用0.9%氯化钠注射液将伊米苷酶溶液稀释至终体积100-200ml范围内,具体取决于患者体重。最后,按照推荐时间进行输注,同时可以考虑使用低蛋白结合的0.2µm过滤器来过滤稀释后的溶液。
在使用伊米苷酶时,必须关注某些特殊事项以保障治疗过程的安全性和有效性。
约15%的患者可能在治疗的第一年内产生抗伊米苷酶IgG抗体,这些抗体阳性的患者中大约有46%会出现过敏症状。因此,定期监测IgG抗体形成情况非常重要。
现有文献表明,妊娠期间使用伊米苷酶不会增加主要出生缺陷或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。而对于哺乳期妇女,尽管母乳中可能存在少量伊米苷酶,但尚未发现对婴儿产生任何不良影响。不过,仍需权衡母乳喂养的好处与用药需求。
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