发布时间: 2025-03-26 10:51:07 文章来源:药队长 推荐人数: 176
伊米苷酶是一种通过基因重组技术生产的药物,主要应用于治疗戈谢病,该疾病可能导致贫血、血小板减少症、骨骼疾病以及肝脾肿大。伊米苷酶的疗效已被广泛认可,成为治疗戈谢病的重要手段之一。接下来,我们将详细探讨伊米苷酶的作用与功效、用法用量以及使用过程中的注意事项。
伊米苷酶是葡萄糖脑苷酯酶的一种类似物,其结构为含有497个氨基酸的糖蛋白,并有4个N-环连接的糖基化位点。这种药物能够特异性地催化葡萄糖脑苷酯水解,使其分解成葡萄糖和神经酰胺,从而缓解由戈谢病引起的症状。
伊米苷酶适用于成人及2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。它能有效改善因戈谢病导致的多种病症,包括但不限于贫血、血小板减少、骨病以及肝脾肿大等问题。
长期接受伊米苷酶治疗的患者,通常可以观察到体内葡萄糖脑苷酯水平逐渐降低,相关症状也得到显著改善。这表明伊米苷酶在治疗过程中发挥着积极且重要的作用。
伊米苷酶的使用方式为静脉滴注,滴注时间应控制在1至2小时之间。用药剂量需要根据患者的个体情况进行调整。
初始剂量范围为2.5 U/kg,每周三次。随着治疗进程的发展,可根据病情调整至60 U/kg,每两周一次。
经过两年治疗后,如果患者已达到治疗目标,则剂量可调整为45U/Kg。此外,法国赛诺菲药厂生产的原研药价格大约为364美元一盒,规格为400U/10ml。
为了保证伊米苷酶使用的安全性与有效性,在日常使用中需要注意多个方面的问题。
伊米苷酶需在2-8℃的环境中避光保存与运输,有效期为36个月。本品不含任何防腐剂,因此稀释后应当即使用。
对于孕妇来说,目前没有发现使用伊米苷酶会对胎儿造成出生缺陷或增加流产风险等不良影响。哺乳期妇女在使用伊米苷酶时,虽然母乳中可能出现少量该药物成分,但现有文献显示未报告由此产生的不良反应。
约15%的患者在第一年的治疗期间会出现抗伊米苷酶IgG抗体,这些患者出现过敏症状的风险较高。因此建议定期监测IgG抗体形成情况,并在出现过敏症状时谨慎继续治疗,可能需要降低滴注速率或采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗。
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