发布时间: 2025-03-26 10:52:15 文章来源:药队长 推荐人数: 142
伊米苷酶(Imiglucerase)是一种通过基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物,主要用于治疗1型戈谢病。这种疾病是因为患者体内缺乏β-葡萄糖脑苷脂酶,导致葡萄糖脑苷脂在体内积累,从而引发一系列健康问题。伊米苷酶能够补充患者体内所缺的酶,帮助分解葡萄糖脑苷脂,从而改善患者的健康状况。
伊米苷酶的主要作用是通过替代疗法来补充患者体内缺乏的β-葡萄糖苷酶。当戈谢病患者体内的β-葡萄糖苷酶活性不足时,会导致葡萄糖脑苷脂无法被有效降解并逐渐累积。伊米苷酶作为一种外源性酶,可以特异性地催化葡萄糖脑苷脂水解,使其分解为神经酰胺和葡萄糖,这有助于减轻由该物质积累引起的症状。
经过长期的研究和临床实践表明,伊米苷酶在治疗戈谢病方面有着显著的效果。对于成人和2岁及以上的儿童患者,它能够有效地缓解由于贫血、血小板减少症、骨骼疾病以及肝脾肿大等问题。使用伊米苷酶后,许多患者的身体状况得到了明显的改善。
在使用伊米苷酶进行治疗时,了解其具体的应用方法是非常重要的。首先需要根据患者的个体情况确定适当的剂量,并且必须由有经验的医生来进行指导。
伊米苷酶通常以冻干粉注射剂的形式提供,每瓶含有400个单位的异光素酶,呈白色或灰白色的冻干粉状。在实际操作中,需将10.2ml无菌水注入每个小瓶内壁以重新配制溶液。随后应立即用0.9%氯化钠注射液稀释至最终体积为100-200ml,对于体重小于18公斤的患者则固定为100ml。最后按照规定的时间输注稀释后的溶液。
目前市场上,法国赛诺菲药厂出口到土耳其版本的一盒伊米苷酶规格为400U/10ml,大约售价为364美元一盒。值得注意的是,该药物已经在中国上市,但由于没有进入中国医保目录,因此费用可能相对较高。
为了更好地利用伊米苷酶达到预期的治疗效果,在使用过程中还需要特别关注几个方面的细节。
对于孕妇而言,现有资料并未显示伊米苷酶会增加主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。而对于哺乳期妇女来说,已有文献指出母乳中可能会出现少量的亚胺基糖酶,不过尚未报告因此对婴儿产生任何不良反应。
伊米苷酶的安全性和有效性已在2岁及以上患有1型戈谢病的儿科患者中得到验证,这些孩子因该病症而遭遇贫血、血小板减少症、骨病、肝肿大或脾肿大的困扰。但是,关于2岁以下儿童患者的安全性和有效性数据仍需进一步研究。
在接受治疗的第一年内,大约15%的患者会产生抗伊米苷酶IgG抗体,其中大多数出现在治疗开始后的6个月内。如果患者出现了抗体,他们发生过敏反应的可能性也会增加。因此建议定期监测患者的IgG抗体形成情况,以便及时调整治疗方案。
伊米苷酶是一种基因重组技术生产的药物,适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者。该病可能导致贫血、血小板减少症、骨骼疾病以及肝脾肿大。伊米苷酶通过特异性催化葡萄糖脑苷酯水解,...
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