伊米苷酶是什么药

发布时间: 2025-03-26 10:57:17     文章来源:药队长     推荐人数: 153

伊米苷酶是一种专门用于治疗戈谢病的药物,属于酶替代疗法的一种。通过注射人工合成的β-D葡萄糖基-N-酰基鞘氨醇葡萄糖水解酶,它能够补充患者体内缺乏的酶,帮助分解一种名为葡萄糖脑苷脂的物质,防止其在体内异常积累,从而缓解疾病症状。

伊米苷酶是什么药

药物基本信息

伊米苷酶由基因重组技术制造,其化学结构为具有497个氨基酸的糖蛋白,含有4个N-环连接的糖基化位点。这种药物能特异性催化葡萄糖脑苷酯水解,将其降解成葡萄糖和神经酰胺。它适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者,主要针对贫血、血小板减少症、骨骼疾病、肝脾肿大等症状提供治疗方案。

这种药物已经在全球范围内广泛使用,并在中国上市,但尚未进入中国医保系统,且市面上没有仿制药存在。价格方面,以法国赛诺菲药厂出口土耳其版原研药为例,每盒400U/10ml规格的价格大约为364美元。

作用原理与疗效

伊米苷酶的主要功能是替代人体内缺失的β-葡萄糖脑苷脂酶,这种酶负责分解葡萄糖脑苷脂。由于戈谢病患者的体内缺乏这种酶,导致葡萄糖脑苷脂无法正常分解,从而在身体组织中累积,引发多种健康问题。通过定期注射伊米苷酶,可以帮助患者恢复正常代谢过程,有效改善因该疾病引起的多种并发症。

研究表明,伊米苷酶可以显著提高戈谢病患者的生存质量,对于那些患有严重贫血、血小板减少症或其他与戈谢病相关的健康问题的人来说,这是一种不可或缺的治疗方法。

用药注意事项

正确使用方法

伊米苷酶的推荐剂量为静脉滴注,每次滴注时间为1至2小时。初始剂量可以从2.5U/kg开始,每周三次;随后依据个体反应调整至最高60U/kg,每两周一次。具体的用法用量需要根据每位患者的病情进行个性化调整。

为了达到最佳效果,在医生指导下确定准确的剂量和频率至关重要。此外,接受治疗期间需定期监测,以便及时调整治疗计划。

潜在副作用与处理措施

部分患者在接受伊米苷酶治疗时可能出现轻微副作用,如抗伊米苷酶IgG抗体形成或过敏症状等。约15%的患者在第一年的治疗过程中会出现抗体,这些抗体可能导致过敏反应。然而,大多数患者可以在降低滴注速率以及结合抗组胺药和/或皮质内固醇预处理后继续成功治疗。

如果出现严重的过敏反应或者其他不适症状,应立即停止使用并联系专业医疗人员处理。

特殊人群使用须知

孕妇使用伊米苷酶目前未发现与药物相关的主要出生缺陷或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。哺乳期妇女用药后母乳中可能存在少量药物成分,因此需要综合考虑母乳喂养对婴儿发育健康的益处和可能存在的风险再做决定。

儿童患者方面,伊米苷酶的安全性和有效性已在2岁及以上儿科患者中得到验证,但对于小于2岁的儿童患者则尚无确切数据支持。

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