发布时间: 2025-07-15 11:31:21 文章来源:药队长 推荐人数: 151
脊髓性肌萎缩症(SMA)作为一种罕见的神经肌肉疾病,长期以来对患者及其家庭带来了巨大的健康挑战。在近年来医学科技不断进步的大背景下,利司扑兰片剂作为一种口服治疗药物,在全球范围内受到广泛关注。2025年已过半程,公众对这款药品在中国是否已获批上市充满期待和疑问。
根据目前掌握的信息,截至2025年中旬,利司扑兰片剂尚未在中国正式上市。尽管该药已在欧美等多个国家和地区获批,其在中国的注册审批仍在有序推进中。这一进程与国内相关监管机构——国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的审评进展密切相关。由于SMA患者的治疗需求迫切,此药被业内视为可能通过优先审评渠道加快上市的重点品种之一。
Evrysdi®(通用名:risdiplam,即利司扑兰片剂)作为一款创新的口服药物,其疗效已在多项国际临床试验中得到验证。早在2020年,它便在美国获得批准用于治疗各年龄段的SMA患者。进入2025年,欧洲市场也迎来了新版本片剂的推出,为更多患者提供了便利。
从当前形势来看,利司扑兰片剂一旦在中国顺利上市,无疑将极大地改善现有SMA治疗手段的不足。特别是考虑到其每日一次口服的给药方式相比传统注射治疗更便于管理,因此特别适用于长期维持治疗。对于广大SMA患者而言,这将是极大的福音,也为医生提供了一种全新、便捷的治疗选择。
尽管利司扑兰片剂尚未在中国销售,但国际市场的价格可以作为一个参考。据此前披露的信息,欧美地区的售价约为4390美元/盒(规格为5mg*7片)。未来在国内正式上市后,具体定价及医保纳入情况仍需等待官方公告。然而,考虑到该药的独特性和必要性,业界普遍希望其能被尽快纳入医疗保险体系以减轻患者经济负担。
在国际市场中,这款药物因其便捷的服用方式和良好的疗效表现,得到了众多专家和患者的认可。同时,针对特定人群如儿童或吞咽困难者,还支持将其溶于水中服用,增加了灵活性。
面对即将来临的新药上市窗口期,相关企业在物流和仓储方面的准备工作也在紧锣密鼓地进行之中。预计在未来几个月内,随着监管审批程序的完成,该产品将在国内逐步启动商业化运作流程。
对于计划使用利司扑兰片剂的患者而言,必须严格遵循医生指导并仔细阅读说明书。该药品推荐每日固定时间服药,并可根据饮食情况进行调整;既可以整片吞服也可分散于非氯化饮用水中立即饮用。同时需要注意的是,该药不建议经胃管途径给药。
与其他药物类似,利司扑兰片剂也可能伴随某些不良反应的发生,例如胃肠不适等轻微症状。在此基础上,患者应定期复诊并密切关注身体状况变化,以便及时调整治疗方案。
孕妇、哺乳期女性以及有其他基础疾病的个体在使用前应充分咨询专业医师意见。此外,在整个治疗期间避免饮酒及摄入刺激性食品,有助于保持稳定的药效发挥。
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