发布时间: 2025-07-15 11:29:28 文章来源:药队长 推荐人数: 150
利司扑兰片剂是一种针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新口服药物,近年来因其疗效和可及性的提升备受关注。根据相关资料显示,尽管该药尚未在国内正式上市,但其医保谈判价格已大幅下调,并在中国境内实现落地使用。以下内容将围绕国内的价格、背景变化、未来展望以及注意事项等方面进行系统介绍。
利司扑兰(Evrysdi,risdiplam)最初在中国市场的定价高达63800元/瓶,按患者体重计算,多数情况下每月需要两瓶左右,治疗费用极为昂贵。然而,在2023年3月1日,通过国家医保谈判,该药的价格大幅下降,降至每瓶3780元,相当于降价约94%。换算为美元后,新的医保价格约为530美元/瓶(按照人民币汇率7.1计)。这一价格变动极大地缓解了患者的经济负担,同时标志着中国在罕见病药物保障方面迈出的重要一步。
自从纳入医保体系后,利司扑兰在国内迅速成为SMA患者的重要治疗选择。许多省份和地区陆续执行医保双通道政策,即既可通过医院开具处方,也可由指定药店供应,进一步提升了药品获取效率。特别是在湖南省,已经有成功开出首张医保处方的记录,这为全国范围内的推广提供了范例。
罗氏制药中国主动调整利司扑兰价格,旨在推动更多患者能够接受持续规范治疗。此前,由于高昂成本,多数家庭难以承受长期治疗开支,导致很多患者无法获得及时救助。随着价格大幅下调,加之纳入医保报销范围,患者的治疗依从性和生活质量得到了明显改善。
自2021年6月在国内获批上市以来,利司扑兰便因便捷的口服方式、广泛适用的年龄层而受到业内高度重视。与此同时,作为首个SMA口服疾病修正治疗药物,它的出现改变了过往依赖注射类药物的局面,极大优化了临床路径。
得益于国家药品监督管理局的优先审评程序,利司扑兰得以在短时间内加速上市,使其在国内的上市时间仅比美国晚不到一年。这种高效监管体现了我国对罕见病药物审批的开放态度和国际接轨能力。
尽管目前价格已经显著下降,并部分纳入医保报销范围,但罗氏制药仍在持续推进后续谈判,计划在未来继续申请更多适应症或更广泛覆盖人群的医保方案,以提高利司扑兰在全国范围内的可及性。
对于使用利司扑兰的患者而言,了解正确用法及相关健康护理措施至关重要。该药属于靶向RNA的小分子口服制剂,适用于不同阶段的SMA患者,但必须严格遵循医生指导,不得擅自调整剂量。
利司扑兰片可整片吞服或分散于水中服用,方便儿童及行动不便患者使用。然而,在调配溶液时应避免高温影响药效,并在服用后立即饮水冲洗容器,确保完整摄入。
虽然总体耐受性良好,但仍需密切关注可能出现的副作用,如头痛、疲劳、胃肠道不适等。一旦发现严重异常,例如肝功能指标升高,应及时就医并调整治疗方案。
SMA患者通常伴随不同程度的运动功能受限,除规范治疗外,合理的物理治疗、营养补充以及心理疏导也非常重要。家人和医护人员应共同制定个性化管理计划,全面提升患者的生活质量。
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