发布时间: 2025-07-15 11:30:15 文章来源:药队长 推荐人数: 145
利司扑兰片剂 (Evrysdi) 是一款用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的创新药物,因其便捷的口服方式和显著的疗效,受到了患者和医生的关注。许多患者在选择这款药物时,往往首先关心其价格及购买渠道。
利司扑兰片剂(Evrysdi)目前在美国、欧盟等多个国家已获批上市,并成为许多 SMA 患者的首选治疗方案之一。然而,该药物在中国尚未获得批准,这意味着国内市场无法直接通过医院或普通药房获取正品药品。
根据最新的国际药品市场数据,利司扑兰片剂的标准规格为每盒包含 5mg*7 片装,国际市场定价约为 4,390 美元/盒。此价格可能因地区、药店政策以及保险覆盖情况有所浮动。对于需要长期服用的患者家庭而言,这是一笔不小的支出。
由于 Evrysdi 尚未在中国注册,国内患者若想使用该药物,需通过海外购药平台、跨境医疗协助机构或海外直邮等方式进行采购。建议选择具备正规资质、可提供原厂药品并有明确运输冷链保障的服务商。部分第三方医药服务平台也支持海外处方验证及代购服务。
利司扑兰片剂适用于所有经遗传学确诊的 SMA 患者,包括婴儿型(Type1)、晚发型(Type2/3)以及处于无症状期的个体。药物通过调节 SMN2 基因表达,提升功能性 SMN 蛋白水平,从而延缓疾病进展,改善运动能力。
该药物属于 SMN2 剪接修饰剂,能够在细胞内增加稳定的功能性 SMN 蛋白生成。这种蛋白对维持神经肌肉功能至关重要,而 SMA 患者正是因 SMN 蛋白不足导致运动神经元逐渐退化。
在全球多中心临床研究中,Evrysdi 显示出对不同年龄段 SMA 患者的广泛疗效。婴儿型患者出现头部控制和坐立能力提升;晚发型患者则表现出肌肉力量增强及生活自理能力改善。
由于利司扑兰片剂为处方药品,患者必须在医生指导下使用。医生会依据患者体重、年龄及病情严重程度调整剂量。服药期间应定期监测相关生化指标,确保安全性和有效性。
利司扑兰片剂具有室温稳定性,通常储存在干燥、阴凉环境中即可。标准剂量可整片吞服,也可溶于水中后饮用。具体操作请依照说明书或医生指导进行。
部分患者可能出现轻微副作用,如腹泻、呕吐或食欲下降等。如果症状持续或加重,应立即停止用药并咨询主治医师。个别情况下可能会发生过敏反应或其他系统性不适。
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