发布时间: 2025-07-15 11:32:47 文章来源:药队长 推荐人数: 151
Evrysdi是什么
Evrysdi(通用名:利司扑兰,risdiplam)是一种口服型靶向治疗药物,专门用于治疗由SMN1基因突变引起的脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy, SMA)。SMA是一种罕见但严重、可遗传的神经肌肉疾病,会导致运动神经元死亡,进而影响肌肉功能。Evrysdi适用于所有年龄段和各类型SMA患者,包括婴儿型、晚发型以及无症状期的携带者。
Evrysdi通过调节SMN2基因的剪接过程,增加功能性SMN蛋白的生成。这种蛋白在维持运动神经元存活方面起关键作用。因此,Evrysdi能够改善患者的运动功能并延缓疾病的进展。
该药适用于以下人群:确诊为脊髓性肌萎缩症1型(婴儿型)、2型(中间型)、3型(青少年型或成人型)的患者,同时对处于无症状期的SMA儿童或成人都有潜在的预防性作用。
在多个国际多中心临床试验中,Evrysdi展现出良好的治疗效果。例如,在SUNFISH研究中,2型和3型SMA患者在接受治疗12个月后,表现出显著的运动能力提升;在FINALE研究中,无症状新生儿或婴幼儿使用Evrysdi后显示出较高的运动里程碑达成率。
Evrysdi于2020年被美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准上市,并随后在欧盟、日本等多个国家获得批准,成为全球首个获批的口服型SMA治疗药物。
目前Evrysdi由瑞士罗氏公司(Roche)研发并在全球范围内分销。由于其高研发成本及目标人群相对较小,Evrysdi价格较高,通常被视为一种高值罕见病用药。
根据国际市场报价,Evrysdi的售价约为每瓶60mg/80mL的溶液形式,价格约为$5,500至$6,000美元。具体费用因所在国家、医保覆盖范围及患者个体差异(如体重和年龄决定剂量)而异。
Evrysdi在全球范围内通过处方销售。患者需凭借医生开具的处方,通过正规医院药房或经过认证的海外药房进行采购。部分国家和地区已将其纳入医保报销目录,以减轻患者负担。
尽管Evrysdi具有较好的耐受性和治疗前景,但在使用过程中仍需注意一些医学和生活层面的因素,以保障治疗效果和患者安全。
有研究表明,部分接受依维莫司或其他类似药物的患者可能经历肝功能指标异常。虽然Evrysdi主要作用机制不同于传统免疫抑制剂,但仍建议定期检测肝酶水平,尤其是长期使用者。对于本身存在肝脏基础疾病的患者,建议在医生指导下进行适当调整。
Evrysdi可能会受到某些CYP3A4酶诱导剂或抑制剂的影响,从而改变其血药浓度。因此,在使用其他药物期间应告知主治医师正在服用Evrysdi,以便避免不必要的风险。
目前关于Evrysdi在孕妇和哺乳期妇女中的安全性数据有限。基于药物特性,建议计划怀孕或正在哺乳的女性在医生评估后再做决定。
总体来看,Evrysdi是一款极具创新意义的SMA治疗药物,它的问世为这一罕见病领域带来了前所未有的希望。然而,作为处方药,必须在专业医生的指导下正确使用,同时关注患者的个体状况与生活习惯变化,以实现最佳治疗结果。
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