pacritinib是什么

Pacritinib 是一种用于治疗某些血液疾病的创新药物，它为特定类型的骨髓纤维化患者带来了新的希望。作为一种靶向治疗药物，Pacritinib 在医学界受到了广泛关注，并且已经通过了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准。以下内容将详细介绍 Pacritinib 的相关信息。

pacritinib是什么

定义与作用机制

Pacritinib 是一种口服的大环蛋白激酶抑制剂，主要针对 Janus 激酶 2 (JAK2) 和 Fms 样酪氨酸激酶 3/CD135 (FLT3) 起效。这种双重抑制特性使其在对抗由这些激酶驱动的疾病中发挥重要作用。

适应症和临床应用

该药被批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化成人患者。对于那些因血小板水平过低而无法接受其他标准治疗的病人来说，Pacritinib 提供了一个重要的治疗选择。

生产厂家信息

由美国 CMP Pharma 公司生产，商品名为 Vonjo 的 Pacritinib 已经成为骨髓纤维化领域的一个重要成员。

pacritinib 的研发背景及疗效评估

研究历程

PACIFICA 试验是一项关键性的随机、双盲、安慰剂对照多中心试验，招募了 348 名符合条件的骨髓纤维化患者参与测试 Pacritinib 的效果。

临床试验结果

根据试验数据，在使用 Pacritinib 后，患者的脾脏体积有显著缩小的表现，这表明其具有良好的抗纤维化以及免疫调节功能。

与其他疗法比较

相较于传统的治疗方法如鲁索替尼，当面对严重血小板减少症时，Pacritinib 显示出更好的耐受性和有效性，特别是在剂量调整上更灵活。

用药注意事项

剂量指导

一般推荐剂量为每日两次，每次 200mg。然而具体的剂量应该根据医生的建议和个人健康状况进行个性化设定。

副作用监控

尽管 Pacritinib 被认为相对安全，但常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应，长期使用的风险仍在进一步研究之中。

价格与获取途径

目前市场上提供的 Pacritinib 规格是 100mg*60 胶囊装，一盒的价格约为 $4,700 美元左右，具体可能因地区不同有所变化。由于尚未进入中国医保目录，患者需通过正规渠道购买仿制药版本。