去纤苷的适应症

发布时间: 2025-03-21 12:43:52     文章来源:药队长     推荐人数: 141

去纤苷(Defibrotide)是一种被广泛认可用于治疗特定疾病状况的药物,尤其在造血干细胞移植后出现的一些并发症上展现出了显著的效果。此药通过一系列复杂的机制,包括增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达,减少von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达等方式来发挥其作用。

去纤苷的核心应用领域

治疗造血干细胞移植后的HVOD

去纤苷已被证实为治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HVOD)的有效药物。这种病症通常会导致严重的肝脏问题,并可能影响到肾或肺功能。临床试验表明,与历史对照组相比,使用去纤苷治疗显著提高了患者的生存率,同时显示出良好的耐受性。

疗效数据

在不同阶段的试验中,接受去纤苷治疗并存活超过100天的患者比例在2期、3期以及扩大型试验中分别达到了44%、38%和45%。相比之下,未经该药物治疗的严重肝VOD患者的预计100天生存率仅在21%-31%之间。

作用机制

去纤苷的作用机制较为复杂,它不仅具有抗血栓、促进纤溶的功能,还能起到抗缺血和抗感染的效果。这些特性使得去纤苷成为治疗HSCT后HSOS的最佳选择之一。

药物的基本信息

上市及价格信息

去纤苷由爱尔兰生物制药公司爵士制药生产,每盒的价格大约为5310美元。虽然该药品已在欧洲和美国获得批准上市,但在中国市场上尚未正式推出,也没有纳入医保体系内,因此目前在市场上尚无仿制版本。

审批历程

自2013年10月18日获得欧洲药品管理局(EMA)批准以来,去纤苷便开始用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。两年后,即2016年3月30日,美国食品药品监督管理局(FDA)也批准了此药物上市,商品名为Defitelio,专门针对HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD进行治疗。

用药时需知的重要事项

在使用去纤苷期间,了解相关的注意事项对于保障患者安全至关重要。

稀释与储存

使用时应按照说明将去纤苷用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液稀释至适当浓度,一般为4mg/mL至20mg/mL。稀释后应在2小时内完成给药,若在冷藏条件下保存,则需要在24小时内使用完毕。

不良反应监测

最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心以及鼻出血等现象。一旦发现任何异常情况,应及时通知医生以采取相应的处理措施。

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