去纤苷是什么药

发布时间: 2025-03-21 12:45:52     文章来源:药队长     推荐人数: 153

去纤苷是一种用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病(HVOD)的药物,这种病症通常发生在接受造血干细胞移植(HSCT)后的患者身上。它通过稳定并保护内皮细胞,抑制血栓形成,促进纤维蛋白溶解,改善凝血功能障碍,修复血管壁损伤,缓解 HVOD的症状。去纤苷已经获得了欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市,用于治疗伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏 VOD。

去纤苷是什么药

去纤苷是一种单链脱氧寡核苷酸生化药,能够显著提高 HVOD患者的生存率,且耐受性良好。临床试验结果表明,使用去纤苷治疗可以达到较好的疗效,尤其是在严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率方面显示出积极效果。

药物基本信息

去纤苷由爱尔兰生物制药公司爵士制药生产,原研药价格约为 5310美元一盒。目前,该药物尚未在中国上市,也未进入中国医保体系,市面上没有仿制药。

规格与剂量

去纤苷注射剂规格为200mg/2.5mL。推荐剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15天。根据患者的基线体重确定具体的剂量(mg)和瓶数,并进行稀释处理。

作用机制

去纤苷通过多种途径发挥作用,包括稳定内皮细胞、抑制血栓形成以及促进纤维蛋白溶解。这些作用共同帮助改善凝血功能障碍,修复血管壁损伤,从而有效缓解HVOD症状。

临床表现

临床试验数据显示,使用去纤苷治疗的患者中,有42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100天总生存率达到32%,并且患者能较好地耐受该药物。

疗效数据

在III期试验中,约38%的患者显示出良好的反应,而在扩大型试验中这一比例上升至45%。FDA在一篇报道中注意到未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率明显低于接受治疗的患者。

适应症

去纤苷主要用于治疗造血干细胞移植后出现的伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。此外,该药物对于其他可能引发类似症状的情况也可能具有一定的疗效。

用药注意事项

正确使用去纤苷需要了解其相关的不良反应及注意事项,这对于确保患者安全至关重要。

常见不良反应

最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血,发生率均高于10%。如果患者在治疗过程中出现任何不适,应立即通知医疗专业人员。

出血风险

由于去纤苷可能增加体外纤溶酶的活性,从而增加出血风险,因此不建议在有活动性出血的患者中使用此药物。需密切监测患者是否出现出血迹象,若发生出血情况,应当停止使用去纤苷,并采取适当的支持性护理措施。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中可能出现过敏反应,如皮疹、荨麻疹和血管性水肿。特别是那些曾经接触过该药物的人群,更需要注意观察是否有过敏现象出现。

特殊人群用药

孕妇在使用去纤苷时应谨慎行事,因为它可能会对胎儿造成伤害。而哺乳期女性则被建议在使用期间避免母乳喂养,以防婴儿遭受严重的不良反应。

儿科与老年患者

去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实,但对于老年患者,尚缺乏足够的数据支持他们与年轻受试者之间的差异分析。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物(如肝素或阿替普酶)的药效学活性,因此在同时使用这些药物时要特别小心。为了减少出血风险,在开始去纤苷治疗前最好停用抗凝药物和纤溶药物。

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