发布时间: 2025-06-24 11:02:48 文章来源:药队长 推荐人数: 137
阿糖苷酶α(NEXVIADYME)是一种用于治疗罕见遗传病——庞贝病的重要药物,尤其适用于1岁及以上迟发性庞贝病患者。这款由法国赛诺菲研发的生物制剂属于新一代酶替代疗法,能够有效缓解因酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的症状。
阿糖苷酶α(NEXVIADYME)的市场价格约为1331美元一盒,其规格为150mg/mL。目前该药品在中国市场上并未被广泛纳入医保体系,这意味着患者在购买时需要承担全部费用。尽管如此,部分地区可能有特殊的医疗补助政策或慈善援助项目可供申请,有助于减轻经济负担。
由于该药物的价格较高且具有处方药属性,在选购过程中务必选择合法合规的销售渠道。建议通过医院或经过认证的专业药店进行采购,并确保获得完整的产品说明书及合格证书。此外,考虑到庞贝病属于罕见疾病,部分地区的专业医疗机构可能会提供更详细的购药指导和用药咨询。
阿糖苷酶α的主要成分为重组人类酸性α-葡萄糖苷酶,作为一种酶替代疗法,其作用在于补充患者体内缺乏的溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶,从而减少细胞内异常累积的糖原物质,改善病情。
此药物专门针对年龄满一周岁的迟发性庞贝病患者设计,通常采用静脉输注方式给药。根据体重不同,推荐剂量有所差异:对于30公斤及以上儿童及成人,每两周按20毫克/公斤体重计算;而低于30公斤者则建议提高至40毫克/公斤。首次输注时应控制速率为1毫克/公斤/小时,并视个体耐受情况逐步调整。
在接受治疗之前,医生会考虑是否需要预先给予抗组胺药物、退烧剂或者皮质类固醇来预防可能发生的过敏反应。同时,在整个输注过程中必须配备必要的急救设备,以便及时处理任何突发状况。特别是对那些易感液体容量超载或存在心肺功能障碍风险的患者来说,应当加强生命体征监测频率。
为了保证药品质量稳定,未开封状态下应在2°C至8°C冷藏保存,避免冻结。一旦超过包装上标注的有效期限,则不可再行使用。通常情况下,此类药品的有效期可达24个月左右。
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