阿糖苷酶α说明书,作用与功效,用法用量,副作用,注意事项

阿糖苷酶α，又称为NEXVIADYME或Avalglucosidase alfa，是一种用于治疗特定代谢疾病的酶替代疗法药物。它主要针对迟发性Pompe病（庞贝病），这种疾病是由溶酶体酸α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一种罕见遗传性病症。患者由于体内缺乏足够的GAA酶，导致糖原在细胞内异常积累，从而影响多个器官功能，特别是肌肉组织。

阿糖苷酶α说明书,作用与功效,用法用量,副作用,注意事项

作用与适应症

阿糖苷酶α的主要成分是重组人类酸性α-葡萄糖苷酶，其作用机制在于补充患者体内缺失的GAA酶，进而帮助分解积聚的糖原，减轻症状并改善患者的生理状况。此药物适用于1岁及以上的迟发性Pompe病患者。

推荐剂量和用法

对于体重30kg及以上的个体，建议剂量为每两周一次，每次20mg/kg；而对于体重低于30kg的小儿，则推荐剂量增加至40mg/kg。静脉输注时，初始输注速率通常不超过1mg/kg/h，并根据患者的耐受情况逐步调整速率。如果错过了一次治疗，应尽快补回，并继续维持每两周一次的给药间隔。

可能遇到的不良反应

尽管阿糖苷酶α对许多患者有效，但它也可能引发一系列副作用，包括但不限于过敏反应、发热、恶心以及注射部位反应等。严重情况下可能会出现急性心肺衰竭的风险，尤其是在那些已有心脏或呼吸系统问题的易感人群中更为显著。一旦发现严重的不良事件，需立即停止用药并采取相应措施。

药物信息与市场概况

生产厂商及规格

阿糖苷酶α由法国赛诺菲集团研发生产，提供150mg/mL规格的产品，每盒售价大约为1331美元。作为首个也是唯一一个专门针对庞贝病设计的治疗药物，在国际市场上的应用已经积累了丰富的临床经验。

上市与医保覆盖

该药品在中国已获得批准上市，不过尚未被广泛纳入国家医疗保险体系之内，因此高昂的价格成为部分患者获取治疗的一大障碍。

日常管理与医疗监护

特殊人群使用指导

关于孕妇和哺乳期妇女的安全性数据有限，医生会依据具体情况权衡利弊后决定是否使用。儿童用药方面，研究表明年龄在1至12岁之间的患儿接受治疗的安全性和有效性得到了证实；但对于更小的婴儿来说，还需进一步研究支持。

存储条件与有效期

为了保证药效稳定，产品需要存放在2°C至8°C之间的冷藏环境中，并且不得超过标示的有效期限（通常为24个月）。正确保存直至使用前是非常重要的步骤之一。

监测与应对策略

特别是在首次开始治疗或是调整剂量期间，密切监控生命体征变化至关重要。医护人员应当准备好处理可能出现的各种紧急状况，比如快速识别并及时干预任何潜在的心肺并发症迹象。