司美替尼(Koselugo)的详细说明书

发布时间: 2025-06-12 14:00:10     文章来源:药队长     推荐人数: 139

司美替尼(Koselugo)是英国阿斯利康研发的靶向治疗药物,2023年5月在中国获批上市,主要用于治疗2岁及以上1型神经纤维瘤病(NF1)相关丛状神经纤维瘤(PN)患儿。其活性成分为司美替尼硫酸盐,通过抑制MEK1/MEK2靶点阻断肿瘤生长信号通路。本文将从药品特性、临床应用、用药规范及存储要求四方面展开专业解读,为患者及家属提供科学用药指导。

药品基础信息与规格参数

司美替尼商品名为Koselugo,别名包括科赛优硫酸氢司美替尼胶囊,提供10mg和25mg两种胶囊剂型。10mg规格为白色不透明硬胶囊,标记“SEL10”;25mg规格为蓝色不透明硬胶囊,标记“SEL25”。药物需遮光密封保存,最佳存储温度为15-30°C,避免极端温湿度及阳光直射。

市场供应与价格体系

当前市场流通版本包含老挝卢修斯制药生产的仿制药及阿斯利康原研港版。老挝版10mg*60粒装定价226美元,25mg*60粒装452美元;港版原研药10mg*60粒价格达5068美元,25mg规格更高达12487美元。患者可通过三甲医院、跨境药房等正规渠道获取,需注意鉴别药品真伪及有效期。

药物作用机制解析

作为MEK1/MEK2双重抑制剂,司美替尼通过阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路,抑制NF1基因突变引发的肿瘤细胞增殖。临床研究显示,其可显著缩小儿童患者不可手术PN体积,改善临床症状。该药物不适用于成人初始治疗,18岁以上患者用药需评估个体风险获益比。

临床适应症与禁忌人群

司美替尼核心适应症为2岁及以上NF1相关有症状且无法手术的PN患儿。用药前需排除维生素K拮抗剂或抗血小板药物联用禁忌,因可能增加出血风险。

特殊人群用药规范

孕妇使用可能导致胎儿损害,治疗期间及停药后1周内需采取有效避孕措施。哺乳期妇女用药期间应暂停哺乳,避免药物通过乳汁传递。有生育潜力人群用药前需进行妊娠检测,男性患者伴侣同样需落实避孕措施。

药物相互作用警示

联用维生素K拮抗剂或抗血小板药物时,需加强INR监测并调整抗凝剂剂量。视网膜病变患者需每3周进行光学相干断层扫描,出现视觉毒性反应时应暂停用药或调整剂量。

标准化用药指导方案

推荐剂量为25mg/m²体表面积,每日两次口服,单次最高剂量不超过50mg。用药间隔约12小时,需根据体表面积计算个体化剂量,可通过不同规格胶囊组合实现精准给药。

特殊情况处理原则

漏服处理:若距下次服药超6小时可补服,否则跳过该次剂量。呕吐处理:给药后呕吐不补服,按原计划继续用药。剂量调整:根据毒性反应严重程度,可暂停用药或按5mg梯度减量,减量方案需遵医嘱执行。

治疗周期与停药指征

持续用药直至疾病进展或出现不可耐受毒性。治疗期间需定期监测血清肌酸磷酸激酶(CPK)水平,警惕横纹肌溶解症风险。出现3级以上不良反应时,需评估是否永久停药。

用药安全与存储管理

药物应存放于原装容器中,保持包装完整性,避免与其它药品混放。存储环境需控制在15-30°C,相对湿度不超过65%。定期检查胶囊外观,发现变色、破裂等情况应立即停用并联系医师。

不良反应监测要点

需重点关注胃肠道毒性(如腹泻、肠梗阻)、皮肤毒性(如手足综合征)及肌酐磷酸激酶升高。建议用药前建立基线值,治疗期间每月监测血常规及肝肾功能。出现2级以上不良反应时,应及时启动对症处理并调整用药方案。

长期用药管理建议

儿童患者持续治疗至18岁需评估生长发育指标,成人患者用药需严格遵循个体化原则。建议建立用药日记,记录每日剂量、不良反应及用药时间,定期复诊时向医师提供完整用药记录。

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