Eltrombopag是什么

Eltrombopag（艾曲波帕）是一种用于治疗某些导致血小板减少病症的药物，属于血小板生成素受体（TpoR）激动剂类药物。它通过刺激骨髓中的血小板生成来帮助提高血液中的血小板计数。这种药物广泛应用于特发性免疫性血小板减少症（ITP）患者，尤其对于对传统疗法如皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的患者提供了新的治疗选择。

Eltrombopag是什么？

Eltrombopag 是一种小分子口服药物，能够模拟血小板生成素（TPO）的作用，从而促进血小板生成。与注射型血小板生成素类似物相比，Eltrombopag具有口服便捷、生物利用度高等优势，是目前治疗慢性ITP的重要手段之一。

作用机制

Eltrombopag 作为 TPO 受体的小分子激动剂，通过激活 TPO 受体，诱导巨核细胞增殖与分化，从而增加血小板数量。其作用不依赖于内源性 TPO 水平，即使在 TPO 浓度较低的情况下也能有效发挥作用。由于它是小分子结构，可以穿过血脑屏障，在特定情况下也需要注意可能的中枢系统副作用。

适应症

Eltrombopag 主要用于治疗成年和儿童患者的慢性免疫性血小板减少症（ITP），即特发性血小板减少紫癜。此外，该药物也被批准用于慢性丙型肝炎相关性血小板减少症以及严重再生障碍性贫血的治疗。根据患者年龄、病史及种族背景的不同，用药方案可进行个性化调整。

治疗ITP

在 ITP 的治疗中，Eltrombopag 帮助提升血小板计数，降低出血风险。研究表明，大多数接受 Eltrombopag 治疗的 ITP 患者在1-2周内即可观察到血小板水平上升，疗效明显且持久。

治疗再生障碍性贫血

对于难治性再生障碍性贫血（SAA）患者，Eltrombopag 可与免疫抑制治疗联合使用，显著改善骨髓造血功能。这一用途已获得多项国际临床研究支持，并被纳入治疗指南。

用法用量与规格

Eltrombopag 的起始剂量通常为每天50mg，但在东亚/东南亚人群或有肝功能异常的患者中建议起始剂量为25mg每日一次。个别肝功能严重受损或特殊体质患者可考虑更低剂量，例如12.5mg每日一次。给药方式为空腹服用（餐前1小时或餐后2小时），以确保最佳吸收效果。

剂型与价格

Eltrombopag 有多个品牌和仿制药版本，包括原研药 Promacta（GSK）和 Revolade（诺华），以及孟加拉碧康、老挝卢修斯等仿制药。常见的规格为25mg和50mg片剂，包装多为28片装。不同品牌的售价如下：瑞弗兰（Revolade）价格约为370美元/50mg*14片；Promacta约为370美元/50mg*14片；而碧康版为约309美元/50mg*28片，卢修斯版仅约62美元/50mg*28片。

不同地区的可用性

在中国，Eltrombopag 已获批并进入医保目录，患者可通过正规渠道购买原研药或仿制药。在海外市场，如印度、孟加拉等地也有多种经济实惠的仿制药版本可供选择，价格差异较大，但均能满足治疗需求。

用药注意事项

尽管 Eltrombopag 被广泛认可为一种有效的血小板升高药物，但在使用过程中仍需关注安全性问题，合理规范地应用才能保障治疗效果并避免潜在并发症。

常见不良反应

Eltrombopag 可能引发一系列副作用，包括头痛、疲劳、恶心、肌肉痉挛等轻度症状，也有可能出现转氨酶升高、胆红素异常等肝功能损害表现。少数患者可能出现血栓形成，特别是在血小板快速升高的情况下更应提高警惕。

肝功能监测与停药指征

在治疗期间，患者必须定期检测肝功能指标，一旦发现肝酶显著升高或黄疸现象应及时减量或停药。此外，如果血小板计数恢复至正常水平，也应停止用药，以免引发过度增生或血栓风险。

储存与服用条件

Eltrombopag 应保存于干燥、避光环境中，温度控制在25℃左右，避免受潮或高温影响药物稳定性。建议患者严格按照医嘱服药，避免与含有多价阳离子（如铁、钙、镁）的食物或药物同时服用，以防止吸收障碍。