曲非肽的说明书:作用于功效,用法用量,副作用,注意事项

发布时间: 2025-03-19 09:33:30     文章来源:药队长     推荐人数: 142

曲非肽(Daybue,trofinetide)是一种用于治疗Rett综合征的药物,其通过调节神经系统的特定信号通路发挥作用。此药适用于成人和2岁及以上的儿童患者,通过口服溶液的形式给予。本文将详细介绍曲非肽的作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

曲非肽的说明书:作用于功效,用法用量,副作用,注意事项

作用与功效

曲非肽的主要功能在于改善Rett综合征患者的症状,这种罕见病主要影响神经系统的发展。研究表明,曲非肽可以起到神经调节的作用,从而减轻病症的影响。

作用机制

曲非肽通过模拟内源性肽的作用,调节大脑中的化学环境,进而有助于改善Rett综合征患者的认知和行为功能。

临床效果

在临床研究中,曲非肽展示了显著的疗效,尤其是在改善患者的沟通能力和社交互动方面。这些成果为患有Rett综合征的家庭带来了新的希望。

用法用量

正确的用药指导对于发挥曲非肽的最佳疗效至关重要。以下是具体的用法和剂量信息。

推荐剂量

根据患者的体重,每日早晚两次口服曲非肽。确切的剂量应由专业医生提供,通常情况下,药品规格为200mg/mL的粉红色至红色草莓味溶液。此药可随或不随食物一起服用。

给药方式

曲非肽既可以通过口服,也可以通过胃造口管或胃空肠(GJ)管给药,而后者必须通过G端口进行。为了确保准确测量,建议使用校准的测量装置,如口服注射器或口服给药杯。

副作用与注意事项

了解可能发生的副作用及如何正确处理是安全用药的关键部分。

常见副作用

最常见的不良反应包括腹泻和呕吐,这些反应发生在至少10%的患者中,并且比安慰剂组高出至少2%。

应对措施

如果患者在服药期间出现腹泻等症状,应立即通知医护人员,考虑开始止泻治疗并监测水合状态,必要时补充水分。严重腹泻或脱水情况可能需要减少剂量、中断或停服曲非肽。

用药注意事项

除了以上内容外,还有一些特别事项需要注意,以保证用药的安全性和有效性。

特殊人群用药

目前没有足够的数据支持孕妇使用曲非肽的安全性。哺乳期妇女应在权衡利弊后决定是否继续母乳喂养。

贮存方法

开瓶前后的曲非肽口服溶液均需直立存放,在2°C至8°C(36°F至46°F)的冷藏条件下保存,避免冷冻,并盖紧防儿童帽。未使用的药物应在首次开瓶14天后丢弃。

曲非肽的市场价格约为31050美元一瓶,考虑到高昂的价格,合理使用药物尤为重要。通过遵循上述说明,患者可以更有效地管理Rett综合征的症状,同时尽量减少潜在的风险。

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