发布时间: 2025-03-19 09:32:08 文章来源:药队长 推荐人数: 142
曲非肽是一种用于治疗Rett综合征的口服溶液,适用于成人和2岁及以上的儿童患者。它通过减轻神经炎症和支持突触功能发挥作用,为Rett综合征患者提供新的治疗希望。
曲非肽,又名Daybue或trof inetide,是一种口服溶液剂。其英文名称为Daybue,主要成分是曲非奈肽(Trofinetide),一种类胰岛素生长因子I(IGF-1)氨基末端三肽合成类似物。曲非肽在美国的规格为每瓶200mg/ml,价格约为31050美元一瓶。
曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。该药物通过作用于IGF-1R靶点来减轻神经炎症,并支持患者的突触功能,从而改善症状。Rett综合征是一种罕见的神经系统疾病,主要影响女性儿童,表现为运动技能、语言能力和行为问题的退化。
曲非肽在给药后约2至3小时达到最大药物浓度。根据质量平衡研究,当口服12000mg的曲非肽后,体内至少84%的剂量被吸收。该药物不受肝脏代谢的影响,口服后健康受试者的有效消除半衰期约为1.5小时。
开瓶前后的曲非肽口服溶液瓶均需保持直立存放,并在2°C至8°C(36°F至46°F)的冷藏环境下保存。药品不应冷冻,且应盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后,未使用的剩余液体必须丢弃。
对于孕妇和哺乳期妇女,目前尚无关于曲非肽在这些群体中使用的数据,因此使用时需谨慎考虑利弊。至于儿童患者,曲非肽的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到验证,而2岁以下儿童的数据仍在研究中。
临床试验中未包含65岁及以上的老年患者。鉴于老年人肾功能可能下降,若需为老年人服用曲非肽,则需要定期监测肾功能状态。
曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂,与含有CYP3A4的药物联合使用时可能会增加底物血浆浓度,引起毒性反应。此外,曲非肽不建议与有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物同时使用,以避免底物血浆浓度变化导致严重毒性。
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