培米替尼(Pemigatinib)FDA说明书用法用量是什么?需要调整吗?

培米替尼（Pemigatinib），商品名为Pemazyre，是一种口服选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，主要用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的晚期或转移性胆管癌患者。该药由美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，其使用需严格依据说明书指导，并结合患者个体状况进行管理。在开始治疗前，必须通过经批准的检测方法确认肿瘤组织中存在FGFR2融合或重排，这是用药的前提条件。了解其标准用法用量及潜在剂量调整策略，对保障治疗效果和减少不良反应至关重要。

培米替尼(Pemigatinib)FDA说明书用法用量是什么?需要调整吗?

根据FDA官方说明书及多个权威医药信息平台的资料汇总，培米替尼的标准用法用量具有明确周期性和剂量规范，同时针对特定情况提供了剂量调整路径。

标准用法与推荐剂量

培米替尼的推荐治疗方案为：每21天为一个完整周期，每日一次口服13.5mg，连续服用14天，随后停药7天。这一“服14天、停7天”的模式旨在维持有效血药浓度的同时，给予身体恢复时间，以降低累积毒性风险。药物应整粒吞服，可随餐或空腹服用，避免咀嚼、压碎或溶解药片，以保证药效稳定释放。临床研究显示，在推荐剂量范围内，培米替尼的药代动力学呈线性特征，稳态血药浓度通常在4天内达到，且存在适度蓄积现象。

是否需要剂量调整

在治疗过程中，若患者出现中重度不良反应，如高磷酸盐血症、视网膜疾病、肝功能异常或严重腹泻等，可能需要暂停给药或进行剂量调整。虽然当前说明书中未列出详细的分级减量表，但临床实践中常根据毒性严重程度考虑将剂量从13.5mg减至9mg或更低。对于肝功能损害患者，尤其是总胆红素水平超过正常上限1.5倍者，也应评估是否需要个体化调量。任何剂量变更均应在医生指导下进行，并密切监测相关指标变化。

适应症与用药前提

培米替尼并非广泛适用于所有胆管癌患者，其核心适应人群是经分子检测确认存在FGFR2融合或重排的不可切除或转移性患者。此类基因变异在约10%-15%的胆管癌病例中出现，因此精准诊断是启动治疗的关键第一步。

靶向机制与疗效基础

FGFR信号通路的异常激活与肿瘤增殖、血管生成密切相关。培米替尼通过选择性抑制FGFR1-3，阻断下游信号传导，从而抑制肿瘤生长。在FIGHT-202临床试验中，接受培米替尼治疗的FGFR2融合/重排患者客观缓解率达到35.5%，中位缓解持续时间达7.5个月，显示出显著的临床价值。

检测必要性

未经基因检测确认FGFR2状态的患者不建议使用该药。目前已有多种获批的伴随诊断试剂盒可用于识别目标人群。医生通常会建议进行组织活检或液体活检来完成此项评估，确保治疗的针对性和有效性。

用药注意事项

合理用药不仅关乎疗效，更直接影响安全性。患者在服用培米替尼期间需保持高度警觉，配合定期检查，预防严重并发症。

定期监测要求

治疗期间应每月至少进行一次肝功能和电解质检测，特别是血磷水平。同时，建议每两个月进行眼科检查，以便早期发现浆液性中心性视网膜病变等眼部毒性。一旦出现视力模糊、视野缺损等症状，应立即就医。

日常服用建议

避免与强效CYP3A4诱导剂或抑制剂合用，以防影响药物代谢。常见价格参考显示，30粒装（13.5mg）售价约为8,000至10,000美元，具体费用因地区和医保政策而异。患者应妥善储存药品，置于干燥阴凉处，远离儿童接触范围，并严格遵照医嘱按时服药，不得自行增减剂量或中断治疗。