发布时间: 2025-06-30 10:56:19 文章来源:药队长 推荐人数: 137
Pralsetinib,商品名为普吉华、GAVRETO等,是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物。它专门作用于携带RET基因融合或突变的肿瘤细胞,广泛应用于非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌的治疗。作为一款高选择性RET抑制剂,Pralsetinib通过阻断异常激活的RET信号通路,从而抑制肿瘤生长。该药自2020年在美国获得批准以来,已在全球多个国家和地区投入使用,并在2021年正式进入中国市场。
Pralsetinib是由美国安进公司研发的一种高效、选择性的RET激酶抑制剂。它主要用于治疗携带RET基因重排或突变的癌症患者,特别是在非小细胞肺癌和甲状腺癌中表现突出。与其他多靶点酪氨酸激酶抑制剂不同,Pralsetinib对RET具有高度专一性,从而提高了疗效并减少了脱靶效应。
RET基因是调控细胞生长和分化的重要因子。当该基因与其他基因发生融合或自身突变时,会导致持续激活的异常信号传导,从而驱动某些类型的癌症发展。Pralsetinib能够特异性地结合到RET蛋白的活性位点,阻止其磷酸化过程,进而中断下游信号传导,达到抑制肿瘤细胞增殖的效果。
目前,Pralsetinib获批用于治疗经检测确认为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者;同时也适用于12岁及以上需要系统治疗的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。该药在中国已于2021年3月获批上市,并在2022年被纳入国家医保目录,极大地提升了患者的用药可及性。
原研版Pralsetinib(GAVRETO)由安进公司生产,标准包装为100mg×120粒,市场价约为2384美元/盒,裸瓶价约2028美元。此外,老挝卢修斯制药也推出了仿制版本,在保证质量的前提下大幅降低了费用,每盒定价约为617美元,进一步满足了经济负担较大的患者群体的需求。
在中国,Pralsetinib于2022年成功纳入医保报销体系,显著减轻了患者负担。患者可通过医院、正规药店或专业医疗服务机构获取该药,但需仔细查验药品真伪、有效期及储存条件,以确保安全有效。
随着基因检测技术的普及和精准医疗理念的发展,Pralsetinib的应用正在逐步扩大。多个大型临床试验均证实了其在控制病情、延长生存期方面的优势,尤其适用于接受过铂类化疗失败后的二线或三线治疗。
Pralsetinib虽然是高效的靶向治疗药物,但在使用过程中仍需严格遵循医生指导,关注潜在不良反应和特殊人群的使用限制。
最常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、疲劳等,部分患者还会出现不同程度的实验室指标异常,如淋巴细胞减少、肝功能异常等。多数副作用可控,但若出现严重不适应立即就医调整剂量或停药。
孕妇或计划怀孕的女性应避免使用本品,因其可能对胎儿造成损害;哺乳期妇女应在治疗期间暂停母乳喂养。同时,建议育龄期男性和女性采取有效的避孕措施,防止药物影响后代健康。
药品应保存在原始容器中,避免阳光直射和潮湿环境,温度控制在推荐范围内。定期检查包装完整性,一旦发现破损应立即联系专业人员处理。未使用的药物不应随意丢弃,应按照相关规定妥善处置。
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