Givinostat是治疗什么的

发布时间: 2025-04-14 09:58:11     文章来源:药队长     推荐人数: 141

Givinostat是一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,已被批准用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD),这是一种遗传性疾病,主要影响肌肉的力量和功能。通过减少炎症并延缓肌肉退化,Givinostat为6岁及以上的DMD患者提供了新的治疗选择。

Givinostat是治疗什么的

治疗杜氏肌营养不良症

DMD是一种严重的遗传性肌肉疾病,影响着全球范围内的儿童。Givinostat的出现带来了显著的临床益处。这种药物在临床试验中显示出其能够减缓肌肉功能下降的能力,并且与类固醇疗法结合使用时效果更佳。

临床研究结果

Italfarmaco集团进行了3期EPIDYS试验,证明了Givinostat对DMD男孩的有效性。研究表明,该药可以显著延缓疾病的进展,改善肌肉功能的保持情况。

非甾体药物的作用

Givinostat被FDA批准成为第一种用于治疗所有遗传变异DMD患者的非甾体药物。这一突破意味着更多的患者可以从这种创新疗法中受益。

市场信息与价格

了解Givinostat的价格及其在全球市场的可用性对于患者及其家属来说非常重要。以下部分将详细说明该药品的价格以及是否被列入医保范围。

规格与价格

目前,Givinostat的规格为140ml每盒,市场价格约为59,700美元。此价格可能因地区不同而有所变化。

上市与医保信息

Givinostat由Italfarmaco Group旗下的ITF Therapeutics公司研发,在2024年3月21日获得美国FDA批准上市。然而,该药尚未在中国市场上市,也没有进入中国的医保体系。

用药注意事项

为了安全有效地使用Givinostat,了解相关的用药指导和日常生活中的注意事项至关重要。

健康状况监测

对于患有基础心脏病或正在使用可能导致QT间期延长的其他药物的患者,开始Givinostat治疗之前应进行心电图检查,并在治疗期间定期复查。

副作用管理

在Givinostat治疗过程中,常见的不良反应包括腹泻、恶心/呕吐以及腹痛等。如果出现这些症状,应该及时向医生报告,以便采取适当的措施来缓解不适。

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