Cerdelga中文名称是什么

发布时间: 2025-04-14 09:42:50     文章来源:药队长     推荐人数: 141

在医疗领域,随着科学技术的不断进步,新的药物不断被研发出来,为许多罕见病患者带来了希望。其中,Cerdelga就是一种针对1型戈谢病成人患者的长期治疗药物。这种药物由赛诺菲公司及其旗下的健赞公司共同研发,是葡萄糖脑甘脂的结构类似物,能够帮助那些无法产生足够葡糖脑苷脂酶的患者改善症状。

Cerdelga中文名称是什么

药品的基本信息

Cerdelga的中文名称为依利格鲁司,是一种用于治疗1型戈谢病(Gaucher Disease Type 1, GD1)的药物。这款药物的主要功能在于通过抑制特定的酶合成,减少底物在体内的积累,从而达到治疗效果。此药物适用于经FDA批准测试确认为CYP2D6广泛代谢物(EMs)、中间代谢物(IMs)或不良代谢物(PMs)的成年患者。

药物的研发背景

依利格鲁司是由法国制药巨头赛诺菲与其子公司健赞共同开发的成果。该药物于2014年获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为全球首个口服的小分子底物减少疗法。其创新性在于改变了传统酶替代疗法需要静脉注射的方式,让患者可以通过口服胶囊来进行治疗。

价格与可及性

依利格鲁司的价格相对较高,一盒大约为33599美元。然而,由于这种药物尚未在中国上市,也没有进入中国的医保目录,并且市场上没有仿制药存在,对于国内患者来说,获取这种药物的成本可能会更高。

适应症与临床效果

依利格鲁司主要应用于1型戈谢病患者的长期管理中。它能有效减缓疾病进展并提高患者生活质量。

具体适应症

依利格鲁司适用于那些已经过检测证实为CYP2D6广泛代谢物(EMs)、中间代谢物(IMs)或不良代谢物(PMs)的1型戈谢病成人患者。这类患者因为体内缺乏足够的葡糖脑苷脂酶而使得脂质在器官内堆积,造成多种健康问题。

临床表现

临床试验表明,使用依利格鲁司可以显著减少肝脾肿大现象,稳定血红蛋白水平,同时还能增加血小板计数,对维持骨骼健康也有一定作用。

用药注意事项

当考虑使用依利格鲁司时,有几个关键点需要牢记以保证安全和疗效。

剂量调整

每位患者的个体差异可能影响药物吸收情况,因此医生会根据具体情况调整剂量。通常情况下,初始剂量应较低,并逐步上调至目标剂量。

饮食建议

服用期间无需特别严格的饮食限制,但保持均衡营养有助于整体康复过程。此外,避免酒精摄入可能是明智之举,因为这可能会干扰药物效果。

定期监测

在治疗过程中,患者需要定期去医院进行相关检查,如血液测试和影像学扫描等,来评估病情变化及药物反应情况。这对于调整治疗方案至关重要。

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