发布时间: 2025-03-18 16:29:34 文章来源:药队长 推荐人数: 143
格拉斯吉布薄膜片(Glasdegib),这一由美国辉瑞制药有限公司研制的靶向治疗药物,在2018年11月获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。该药通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened(SMO)蛋白来发挥作用,Hedgehog信号通路在多种癌症的发展中起着关键作用,包括急性髓细胞性白血病(AML)。本文将详细介绍格拉斯吉布薄膜片的作用与功效。
格拉斯吉布薄膜片适用于与低剂量阿糖胞苷联合治疗新诊断的急性髓性白血病(AML)的成人患者,其独特的机制使其成为对抗AML的有效武器。
格拉斯吉布薄膜片主要通过抑制Hedgehog信号通路中的Smoothened(SMO)蛋白来发挥其治疗效果。Hedgehog信号通路的异常激活在许多肿瘤的发生和发展过程中扮演了重要角色。通过阻断这一通路,格拉斯吉布薄膜片能够有效减缓或阻止癌细胞的增长。
药物直接作用于肿瘤细胞,诱导其凋亡或坏死,从而减少肿瘤体积并控制疾病进展。这种直接作用机制是格拉斯吉布薄膜片区别于其他治疗方法的重要特征。
除了对肿瘤细胞产生直接影响外,格拉斯吉布薄膜片还可以激活周围的免疫细胞,增强机体自身的抗肿瘤能力。这意味着它不仅能攻击癌细胞,还能提升整体免疫水平,为患者提供更为全面的保护。
格拉斯吉布薄膜片已经在多个国家和地区进行了广泛的临床试验,并且对于一些难治性的恶性肿瘤展现出了良好的安全性和疗效性。
临床数据显示,使用格拉斯吉布薄膜片的患者在延长生存期和提高生活质量方面均有显著改善。特别是在针对新诊断的AML成人患者时,与低剂量阿糖胞苷联合使用的方案已被证明特别有效。
目前,原研药规格为100mg*30片的价格约为12974美元一盒。虽然价格较高,但对于那些对传统疗法无响应的患者来说,这可能是他们唯一的选择。此外,由于尚未在中国市场正式上市,患者可能需要通过正规渠道从海外获取此药品。
正确使用格拉斯吉布薄膜片不仅关乎治疗效果,更直接关系到患者的安全和健康状况。
基于动物实验的结果显示,该药物可能导致胚胎-胎儿死亡或严重的出生缺陷,因此不建议怀孕期间使用。同时,建议有生育能力的女性在治疗期间以及最后一次服药后的至少30天内采取有效的避孕措施。另外,接受治疗的女性应避免母乳喂养。
部分患者在接受治疗过程中可能出现QTc间期延长及相关的心律失常症状。对于存在先天性长QT综合征、充血性心力衰竭等风险因素的患者,应更加密切地监测心电图变化。一旦发现QTc超过500ms,则需要暂停用药;若出现危及生命的心律失常,则必须永久停止使用。
在开始治疗前需检测基线CPK水平,并且对于出现肌肉骨骼不良反应或血清CPK升高的患者,要根据具体情况调整剂量甚至暂时中断治疗。直到相关症状消失为止,持续监控CPK和血清肌酐水平有助于更好地管理这些副作用。
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