发布时间: 2025-03-20 13:37:59 文章来源:药队长 推荐人数: 160
依利格鲁司(Cerdelga),是一种专门针对Ⅰ型戈谢病(GD1)成人患者的口服治疗药物。它被设计用于长期治疗那些通过FDA批准试验检测为CYP2D6快代谢型(EM)、中间代谢型(IM)或慢代谢型(PM)的患者。依利格鲁司能够穿透血脑屏障,对神经系统产生保护作用,这是其他治疗方法如ERT无法做到的,因此对于神经系统的戈谢病患者具有特殊意义。
依利格鲁司的主要功效在于它是全球首个可口服的戈谢病治疗药物,其机制是通过减少底物积累来改善症状和体征。与酶替代疗法(ERT)相比,依利格鲁司可以依据患者的体重和基因型调整剂量,进行个体化治疗,而ERT则仅有固定的剂量。
对于Ⅰ型戈谢病患者,使用依利格鲁司后可见脾脏体积减小、肝脏功能改善以及血液指标如血红蛋白水平、血小板计数和白细胞计数的提升等显著效果。而且,由于它能穿越血脑屏障,所以在神经系统的保护方面也有一定的作用。
相比于传统的酶替代疗法,依利格鲁司提供了更为灵活和个性化的治疗方案,并且由于其口服给药的形式,极大地方便了患者的日常用药过程。虽然两者都有各自的优势,但对于希望避免频繁注射治疗的患者而言,依利格鲁司无疑是一个更好的选择。
依利格鲁司的推荐剂量根据患者的具体情况而定,特别是患者的CYP2D6代谢类型决定了用药量的差异。
对于EM和IM类型的患者,建议每日两次,每次84毫克;而对于PM类型患者,推荐剂量则是每日一次,每次84毫克。具体的剂量应该由专业医生根据个人健康状况制定。
该药物应随餐或空腹服用,但为了减少胃肠道不适的可能性,建议与食物一起服用。依利格鲁司胶囊需整粒吞服,不得咀嚼或压碎。
在使用依利格鲁司的过程中,了解并遵循一些关键的注意事项可以帮助提高疗效并减少不必要的副作用。
常见的副作用可能包括恶心、腹泻和头痛等。如果出现严重的不良反应,如持续性恶心或呕吐,则需要立即联系医生。
患者在接受依利格鲁司治疗期间应定期接受医学评估,包括血液测试和其他必要的体检项目。此外,在没有得到医生明确指示前,不应当擅自改变剂量或者停止服用药物。最后,考虑到价格因素,一个疗程可能花费数千美元,所以关于费用问题最好提前咨询相关医疗保险公司了解覆盖范围。
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